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僑務電子報
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波士頓臺灣人醫師協會講座 哈佛教授講解個人化罕病臨床開發

2025-09-23
僑務新聞志工林曉嵐報導
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參與講座人員與主講人游維文教授 (中)
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游維文分享罕病醫療臨床開發所面臨的挑戰
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游維文分享罕病藥物開發的經驗
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游維文分享自己父母與臺灣的淵源
游維文分享自己父母與臺灣的淵源

波士頓臺灣人醫師協會9月19日在哈佛大學舉辦科學醫療講座,邀請到目前在哈佛醫學院擔任兒科副教授、暨波士頓兒童醫院遺傳學與基因組學的主治醫師游維文 (Timothy W. Yu),分享他獨特的學以致用、造福人群的經歷。活動共有約60多人報名,分別出席現場或透過網路連線從臺、美兩地參加。

游維文在美國出生,父親是中研院細胞治療先驅學者院士游正博.母親則為中研院轉譯醫學專家陳玲津院士。他畢業於哈佛大學,在加州大學舊金山分校攻讀醫學暨博士學位後,回到哈佛大學醫學院擔任駐院醫師,隨後在波士頓兒童醫院擔任博士後研究員,迄今領導獨立研究團隊。他的專業相當寬廣而深厚,橫跨臨床、神經科學、生物資訊及分子遺傳學等。

游維文深入淺出地講解神經遺傳學,並介紹他開闢個人化基因療法的經驗,他領導的研究團隊針對一位病童 Mila 量身定做專屬藥物 Milasen,開發針對單一患者的個人化 Antisense Oligonucleotides (ASOs) 療法,成功地對罕見嚴重神經退化性疾病巴頓病 (Batten disease) 展現療效,並開創後續各種基因定向治療的新紀元。他的研究成果屢屢發表在《New England Journal of Medicine》、《Nature》等頂尖期刊,是罕見病個人化療法的臨床應用與監管的權威意見領袖。

波士頓臺灣人醫師協會共會長林敬軒分享座談心得時表示,為了病人的希望,游醫師勇敢跨出舒適圈,與業界及 FDA 合作完成首例 n-of-1 精準治療,啟發我們重新思考科學家的社會使命。

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